Nome genérico: etranacogene dezaparvovec-drlb
Forma farmacêutica: suspensão, para perfusão intravenosa
Classe de drogas: Diversos agentes não categorizados
Revisado clinicamente por Judith Stewart, BPharm. Última atualização em 24 de novembro de 2022.
O que é Hemgenix?
Hemgenix é uma terapia genética única para o tratamento de adultos com hemofilia B.
A hemofilia B é um distúrbio hemorrágico hereditário resultante de níveis ausentes ou insuficientes de Fator IX de coagulação sanguínea, uma proteína necessária para produzir coágulos sanguíneos para parar o sangramento.
Hemgenix consiste em um vetor viral que carrega um gene para o Fator IX. O gene é expresso no fígado para produzir a proteína Fator IX, que aumenta os níveis sanguíneos do Fator IX para limitar episódios de sangramento.
O que o Hemgenix é usado para tratar?
Hemgenix é usado para tratar a hemofilia B em adultos que atualmente usam terapia profilática com Fator IX, ou que apresentam sangramento atual ou histórico com risco de vida, ou que apresentam episódios hemorrágicos espontâneos graves e repetidos.
Os sintomas da hemofilia B podem incluir sangramento prolongado ou intenso após uma lesão, cirurgia ou procedimento odontológico; ou pode até ocorrer espontaneamente em casos graves. Episódios hemorrágicos prolongados podem levar a complicações graves, como sangramento nas articulações, músculos ou órgãos internos, incluindo o cérebro.
Hemgenix trabalha para reduzir a taxa de sangramentos anuais em pacientes com hemofilia B e reduzir ou eliminar a necessidade de terapia profilática, gerando níveis elevados e sustentados de fator IX por um período de anos após uma infusão única.
Informação importante
Hemgenix pode causar efeitos colaterais graves, incluindo:
Reações à infusão. Os sinais e sintomas de reações à infusão podem incluir:
- aperto no peito
- dores de cabeça
- dor abdominal
- tontura
- sintomas como os da gripe
- tremendo
- lavagem
- erupção cutânea e
- pressão arterial elevada.
Você precisará ser monitorado enquanto estiver recebendo a infusão e por pelo menos 3 horas depois. Se ocorrer uma reação, a velocidade de perfusão pode ser reduzida ou interrompida e depois reiniciada a uma velocidade mais lenta.
Elevação de certas enzimas hepáticas. Você precisará de exames para avaliar a saúde do seu fígado antes de receber Hemgenix e, em seguida, de exames de sangue semanais para monitorar as enzimas hepáticas durante 3 meses após receber a infusão. Se você tiver fatores de risco preexistentes para câncer de fígado, fará exames regulares de saúde do fígado por 5 anos.
Hemgenix não se destina à administração em mulheres.
Antes de receber Hemgenix
Antes de receber Hemgenix:
- você será testado para inibidores do Fator IX. Se o resultado do teste for positivo, um novo teste será realizado 2 semanas depois. Você NÃO poderá receber Hemgenix se ambos os testes forem positivos.
- você também será testado para verificar a saúde do seu fígado.
Que outros medicamentos afetarão o Hemgenix?
Informe o seu médico sobre todos os medicamentos que você toma, incluindo medicamentos com e sem prescrição, vitaminas e suplementos de ervas.
Como receberei Hemgenix?
O seu médico administrará Hemgenix por meio de um acesso intravenoso (IV).
A quantidade de tempo necessária para a perfusão dependerá do seu peso corporal.
Hemgenix só pode ser administrado uma vez.
O seu médico irá monitorizá-lo relativamente a reações à perfusão enquanto estiver a receber Hemgenix e durante pelo menos 3 horas após a conclusão da perfusão. Se ocorrer uma reação à perfusão, o médico pode retardar ou interromper a perfusão, retomando a uma taxa de perfusão mais baixa assim que os sintomas desaparecerem.
Informações de dosagem
Dose habitual em adultos para hemofilia B:
2×1013 cópias do genoma (gc) por kg de peso corporal
Comente:
-administrar como infusão intravenosa após diluição com solução salina normal a 0,9% a uma taxa de infusão constante de 500 ml/hora (8 mL/min).
Usar:
-tratamento de adultos com hemofilia B (deficiência congênita de fator IX) que atualmente usam terapia profilática de fator IX, ou que apresentam hemorragia atual ou histórica com risco de vida, ou que apresentam episódios hemorrágicos espontâneos sérios e repetidos.
Efeitos colaterais do Hemgenix
Hemgenix pode causar efeitos colaterais graves.
- Ver Informação importante.
Os efeitos colaterais mais comuns incluem:
- elevações das enzimas hepáticas
- dor de cabeça
- níveis elevados de uma certa enzima sanguínea
- sintomas como os da gripe
- reações relacionadas à infusão
- fadiga
- náusea e
- Sentindo mal.
Estes não são os únicos efeitos colaterais possíveis. Informe o seu médico sobre qualquer efeito colateral que você possa sentir.
Ligue para seu médico para aconselhamento médico sobre os efeitos colaterais. Você pode relatar efeitos colaterais ao FDA pelo telefone 1-800-FDA-1088.
O que devo evitar após receber Hemgenix?
Pequenas quantidades de Hemgenix podem estar presentes no sangue, sêmen e outros materiais excretados/secretados, e não se sabe por quanto tempo isso continua.
Você não deve doar sangue, órgãos, tecidos ou células para transplante após receber Hemgenix.
Perguntas frequentes populares
Tratamentos de terapia genética como o Hemgenix são extremamente caros porque muitas vezes exigem técnicas complicadas e avançadas de design e fabricação de medicamentos, podem ser usados para tratar uma doença rara com menos pacientes e muitas vezes têm uma taxa de sucesso muito maior do que tratamentos mais antigos, levando a menos tempo de tratamento. prazo, terapias caras, que podem justificar o custo em alguns casos.
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Outras informações
Consulte sempre o seu médico para garantir que as informações exibidas nesta página se aplicam às suas circunstâncias pessoais.
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